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高光坪:基因治疗罕见病是系统工程

发布时间:2019-04-24 05:12 来源:未知 编辑:admin

  “如果中国的基因治疗不发展起来,不像西方国家花近30年来潜心需求基因治疗突破,作为一个华人,我会觉得是一个很大的遗憾。”

  8月17日,来深圳参加2018罕见病基因和细胞治疗国际会议的美国基因与细胞学会主席、麻省大学医学院终身教授高光坪对记者表示。

  高光坪教授介绍,罕见病在不同的国家定义也不一样。比如欧洲定义罕见病是患者在2000人以下,美国的定义是20万病人以下。从这个角度来说,因为我们中国人口群体比较大,13亿多人口,实际上西方国家再罕见的病,到了中国都不会罕见。在中国,目前的报道至少现在有2000万的病人,虽然跟14亿人口来比的线万人不是个小数目,在全世界罕见病人群当中也是非常大的比例。

  高光坪表示,全世界现在已经知道的罕见病大概有7000多种。可以说,95%以上的罕见病都是基因缺陷造成的。从患病人数角度来说的话,在中国,再罕见的病都不是罕见的,所以我们现在有责任,有机遇推动罕见病诊断、治疗的发展。

  高光坪表示,罕见病的概念,在中国医疗历史上是最近十年左右才提到各界的议事日程上来讨论。

  罕见病基本上都是在人类基因遗传的过程当中出现了一些偏差,这些偏差一般是在个体基因里面出现的可能性比较大,因为是基因的缺陷造成的疾病,所以最好的方法就是基因治疗和细胞治疗来解决这种疾病,其他可能性很小,治疗方法很少。

  而我们中国在基因治疗和细胞治疗、特别是罕见病基因治疗还处在起始点。整个中国这么大,可能基因治疗公司就只有一家,连两家都没有。

  高光坪认为,中国人口群体大,病人群体大,所以不管从政府、社会,还是从医疗机构、医疗企业来说,大家主要关注的是大宗人群的普通疾病,包括癌症、心血管疾病、糖尿病等。而对罕见病群体的了解、认识不足,以及如何去关爱关注这批特殊群体,为他们提供好的医疗诊断和好的治疗方法,这是我们目前的障碍,也是努力的方向。

  高光坪介绍,全世界基因治疗最早的是1990年在美国一个研究院开始使用基因治疗来治疗疾病,到现在已经28年了。从这28年的过程当中来看,通过美国和西方国家在基因治疗方面这28年的沉淀,到2013年左右就开始出现了很多突破性的发展。随着各种科学的条件和大家对疾病的认识、对基因的了解,美国的基因治疗和西方国家的基因治疗开始出现了质的转变。从2013年到现在,美国和西方国家在罕见病基因治疗、特别是基因治疗和细胞治疗的投入每年都在翻倍,比如2013年是30亿美金,现在一年是上百亿美金投入到这方面的研究。

  从全球来看,西方国家在基因治疗方面在过去5年当中有非常大的进步或者突破。现在全球基因治疗公司,正式在股票市场上运作的公司有179家,但是绝大部分在美国和欧洲,我们亚洲在这方面远远落在后面。

  高光坪表示,因为基因治疗、细胞治疗罕见病,是一个系统工程,从基因检测开始。我们人口这么大,需要进行基因诊断的病太多,所以需要有从DNA测序、人体基因组织检测、疾病的生物学分析,一直到后来细胞治疗和基因治疗不同的公司,再加上保险等,对于诊治疗罕见病才有保证。

  高光坪认为,整合全球资源也非常重要的。深圳李伟波跑到美国波士顿捐赠数千万美金做罕见病研究,是因为我们不在排头兵行列,还是在起步阶段。这是一个战略布局,通过跟顶尖的国外单位合作,可以借力打力,希望我们中国的企业、我们中国的科学家奋起直追,实现跨越式发展,把基因治疗和细胞治疗罕见病发展起来。罕见病是罕见的,但是我们不能有遗憾。

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